La FDA accorde le statut de médicament orphelin et médicament pour une maladie pédiatrique rare (Rare Pediatric Disease Designation-RPDD) au produit candidat de Cellectis UCART22 pour le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA)

o La LLA, qui représente 10% des cas de leucémie dans les États Unis, progresse rapidement, pouvant être fatale en quelques semaines ou quelques mois si elle n'est pas traitée[1].

o Il existe un besoin urgent de développer de nouvelles thérapies pour la LLA pour les patients qui ne sont pas compatibles avec un transplant de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) ou qui rechutent après un traitement.

o Le statut de médicament orphelin et RPDD accordé par la FDA pour UCART22 est une étape importante vers le développement de produits CAR T allogéniques accessibles pour tous les patients.

 

New York, NY – 25 juillet 2024 – Cellectis (Euronext Growth: ALCLS - Nasdaq: CLLS) (la « Société »), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN® pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd'hui que la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin et RPDD à son produit candidat UCART22, pour le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA).

La LLA, représentant autour de 10% des cas de leucémie dans les États Unis, évolue rapidement, pouvant être fatale en quelques semaines ou en quelques mois si elle n'est pas traitée. On estime à 6 660 le nombre de nouveaux cas de LLA et à 1 560 le nombre de décès liés à la maladie aux États-Unis en 2022[2].

Mark Frattini, M.D., Ph.D., directeur médical de Cellectis déclare : "Nous sommes ravis que la FDA ait accordé à UCART22 le statut de médicament orphelin et RPDD dans le cadre du traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë. Cette décision est une nouvelle preuve du potentiel de UCART22 à apporter une option thérapeutique très attendue. Il y a un besoin urgent de développer de nouvelles thérapies pour la LLA pour les patients qui ne sont pas candidats à une transplantation ou qui rechutent après."

UCART22 est un produit candidat CAR T allogénique ciblant CD22 et évalué dans l’essai clinique de Phase 1/2 BALLI-01, incluant une escalade de doses, conçu pour évaluer la sécurité, l'expansion, la persistance et l'activité clinique de UCART22 chez les patients atteints de LLA en rechute ou réfractaire.

Les dernières données cliniques présentées par Cellectis lors de l'American Society of Hematology (ASH) en décembre 2023, étaient encourageantes et suggéraient que le produit candidat UCART22-P2 (entièrement fabriqué en interne), est plus puissant avec un taux de réponse préliminaire de 67% au niveau de dose 2 comparé à un taux de réponse de 50% au niveau de dose 3 avec UCART22-P1 (fabriqué par un CDMO externe). Cellectis prévoit de fournir des mises à jour sur les progrès de l’essai clinique BALLI-01 d'ici la fin de l'année 2024.

La FDA accorde le statut de médicament orphelin aux médicaments destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies ou de troubles rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. L'obtention du statut de médicament orphelin peut contribuer à accélérer et à réduire le coût du développement, de l'approbation et de la commercialisation d'un agent thérapeutique. La FDA accorde le statut RPDD pour des médicaments développés pour des maladies graves ou mettant en jeux le pronostic vital dans lesquelles les manifestations de gravité ou de mise en jeux du pronostic vital, comme la mortalité dans les rechutes ou maladies réfractaires, touchent principalement les individus entre la naissance et 18 ans. Recevoir le statut de RPDD peut mener à recevoir un "Priority Review Voucher" au moment de l'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis.