Cellectis présentera des données sur des TALE Base Editors ainsi que sur son programme de thérapie génique non-virale lors du 31ème congrès annuel de l’ESGCT

Le 22 octobre 2024 - New York (N.Y.) - Cellectis (Euronext Growth: ALCLS - Nasdaq: CLLS), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN® pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd’hui qu’elle présentera des données précliniques permettant la conception de TALE Base Editors efficaces et spécifiques (TALEB) ainsi qu'un processus visant à améliorer l'efficacité de l’insertion non-virale de gène dans les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPC), à l’occasion du 31^ème congrès annuel de l’European Society of Cell and Gene Therapy (ESGCT), qui se tiendra du 22 au 25 octobre 2024 à Rome.

Les données seront présentées dans deux posters :

Controlling C-to-T editing with TALE base editors

Présentateur : Alexandre Juillerat, Ph.D., Vice-President Gene Editing & NY Lab Head à Cellectis

Date / horaire : jeudi 24 octobre de 14h00 à 15h30, heure de Paris

Numéro de poster : P0666

• Les TALE base Editors sont des fusions d'un domaine effecteur de type activateur de transcription (TALE), de moitiés de désaminase split-DddA et d'un inhibiteur d'uracile glycosylase (UGI). La classe C-to-T de TALEB modifie l'ADN double brin en convertissant une cytosine (C) en thymine (T) par la formation d'un intermédiaire d'uracile.
• Cellectis a récemment développé une stratégie qui permet la caractérisation complète des efficacités de conversion C-to-T dans la fenêtre d'édition. Cette méthode tire également parti d'un knock-in ssODN médié par TALEN® très précis et efficace dans des cellules T primaires pour évaluer comment la composition de la cible et les variations de l'espacement affectent l'activité/l'efficacité de TALEB.
• Les ensembles de données obtenus dans cette étude ont permis d'améliorer notre compréhension des TALEB et de concevoir des outils efficaces et spécifiques qui pourraient être compatibles avec le développement de potentielles applications thérapeutiques.

Circular Single-Stranded DNA Enables Efficient TALEN-Mediated Gene Insertion in Long Term HSC

Présentateur : Julien Valton, Ph.D., Vice-President Gene Therapy à Cellectis

Date / horaire : jeudi 24 octobre de 14h00 à 15h30, heure de Paris

Numéro de poster : P0585

• Les alternatives non virales telles que l'ADN linéaire simple brin (LssDNA) et l'ADN circulaire simple brin (CssDNA) apparaissent comme des options prometteuses pour l’insertion de gène par nucléase à partir d’un modèle d’ADN vectorisé dans les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPC) pour les applications de thérapie génique.
• Capitalisant sur sa technologie TALEN®, Cellectis a mis au point un processus d'édition du génome qui incorpore l'apport d'ADN non-viral (LssDNA ou CssDNA) pour améliorer l'insertion de gène dans les HSPC.
• La circularisation de l'ADN ss a le potentiel d’augmenter les taux d'insertion de gène dans les CSH à long terme et d’améliorer la capacité de greffe dans un modèle murin préclinique, facilitant ainsi l'avancement des thérapies cellulaires de nouvelle génération. Cette recherche marque une étape cruciale vers l'amélioration de l'efficacité de la thérapie génique non-virale et l'amélioration des résultats pour les patients.

Les posters seront publiés sur le site Internet de Cellectis après les présentations