Cellectis présentera des données précliniques sur son programme de thérapie génique des HSPC ainsi qu’une analyse complète des TALE-BE lors du 30ème Congrès Annuel de l’ESGCT

Le 24 octobre 2023 - New York (N.Y.) - Cellectis (Euronext Growth: ALCLS - Nasdaq: CLLS), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN® pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd'hui qu'elle présentera des données précliniques sur son programme de thérapie génique pour les cellules souches hématopoïétiques (HSPC) ainsi qu'une analyse complète des déterminants de l'édition TALE-BE lors du 30^ème congrès annuel de la Société Européenne de Thérapie Génique et Cellulaire (ESGCT), qui se tiendra du 24 au 27 octobre 2023 à Bruxelles, en Belgique.

Les données seront présentées dans trois posters :

Intronic editing enables lineage specific expression of therapeutics relevant for HSPC gene therapy (Poster N°646)

Présentateur : Eduardo Seclen, Senior Scientist & Team Leader, Gene Editing

Date/Heure : Mercredi 25 octobre de 18:15 à 19:30 et Jeudi 26 octobre de 19:30 à 20:30

• L'édition intronique permet de restreindre l'expression d’un gène thérapeutique à une lignée hématopoïétique donnée et pertinente pour traiter de multiples maladies incluant celles affectant le système nerveux central. 
• L'édition intronique du locus CD11b par TALEN® permet l'expression spécifique de l’enzyme thérapeutique nommée IDUA par les cellules myéloïdes, avec une expression négligeable dans les cellules hématopoïétiques souches et progénitrices (HSPCs) in vitro et in vivo.
• Nous pensons que cette approche d'édition intronique des HSPCs pourrait bouleverser le domaine de la thérapie génique en permettant l'adressage de produits thérapeutiques dans le cerveau.

TALEN editing coupled to non-viral DNA delivery enables efficient correction of sickle cell mutation with minimal transcriptional changes and low level of HBB KO (Poster N°380)

Présentateur : Julien Valton, VP, Gene Therapy

Date/Heure : Mercredi 25 octobre de 18:15 à 19:30 et Jeudi 26 octobre de 19:30 à 20:30

• Le gène HBB mutant associé au développement de la drépanocytose peut être efficacement corrigé par la technologie TALEN® couplée à la vectorisation d’une matrice de réparation ADN non viral (ssODN) dans les cellules hématopoïétiques souches et progénitrices (HSPCs) de patients drépanocytaires. Cette correction est précise, efficace et possède un faible risque de générer des cellules β-thalassémiques. Nous validons également l'utilisation de scRNAseq pour caractériser de manière exhaustive l'impact de l'édition de gènes dans les HSPC ainsi que dans les globules rouges qui en découlent.

Comprehensive analysis of TALE-BE editing determinant (Poster N°667)

Présentatrice : Maria Feola, Scientist III, Manager, Gene Editing

Date/Heure : Mercredi 25 octobre de 17:00 à 18:15 et Jeudi 26 octobre de 20:30 à 21:30

• La robustesse et la polyvalence des stratégies d'ingénierie des génomes que nous avons développées nous ont permis d'acquérir une connaissance approfondie des règles d'édition des TALE base editor (TALE-BE) in cellulo et ont également mis en évidence que la composition entourant la TC à éditer pouvait avoir un impact important sur l'efficacité de l'édition. Cette connaissance approfondie des règles d’éditions des TALE-BE permet par conséquent d'obtenir des résultats plus précis en matière d'édition du génome.
• Nous pensons que les données présentées contribueront à garantir que les stratégies basées sur l'édition du génome sont habilement conçues pour minimiser le risque d'événements génotoxiques potentiels, ce qui élargira globalement le potentiel de la TALE-BE pour l'ingénierie nucléaires et mitochondriales des cellules thérapeutiques.