American Society of Hematology (ASH) : Cellectis annonce la publication de deux abstracts portant sur des résultats cliniques préliminaires actualisés de son essai BALLI-01 et des premiers résultats précliniques pour TALGlobin-01

Le 4 novembre, 2021 - New York - Cellectis S.A. (NASDAQ : CLLS – EURONEXT GROWTH : ALCLS) (la « Société »), une société d’édition du génome spécialisée dans les essais en immuno-oncologie en phase clinique utilisant des cellules T allogéniques à récepteur d’antigène chimérique (CAR) et des essais de thérapie génique pour les maladies génétiques, a annoncé aujourd'hui la publication de deux abstracts, qui seront présentés lors du 63e congrès annuel de l'American Society of Hematology (ASH) qui se tiendra du 11 au 14 décembre 2021. La Société présentera des données préliminaires actualisées de son essai clinique BALLI-01 chez les patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B en rechute ou réfractaire, ainsi que des données précliniques de son produit candidat TALGlobin01, pour le traitement des patients atteints de la drépanocytose HbSS (SCD).

"L'année 2021 a été intense et productive pour Cellectis, avec un avancement notable dans nos essais cliniques et précliniques. Cellectis développe l'un des portefeuilles de CAR-T allogéniques le plus solide et nous sommes fiers de partager des données préliminaires supplémentaires de notre essai clinique BALLI-01, évaluant un de ses produits candidats phares, UCART22, pour les patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B en rechute ou réfractaire (r/r LLA), pour lesquels le besoin de traitements sûrs et efficaces est toujours urgent. Nous sommes également fiers de présenter les premières données précliniques du principal produit candidat TALGlobin01 de notre plateforme .HEAL, qui démontrent que les TALEN® pourraient être spécifiques et efficaces pour corriger la mutation de la bêta-globine à l’origine du développement de la drépanocytose", a déclaré Carrie Brownstein, MD, directrice médical de Cellectis.

Présentation des posters Cellectis à l’American Society of Hematology (ASH) :

Essai clinique BALLI-01, évaluant le produit candidat UCART22 pour les patients atteints de LLA à cellules B en rechute ou réfractaire

L'abstract présente des résultats préliminaires actualisés de l'essai clinique de Phase 1 à escalade de doses, BALLI-01, chez les patients atteints de LLA en rechute ou réfractaire. Les résultats portent sur la première cohorte de patients ayant reçu UCART22 après un régime de lymphodéplétion à base de fludarabine, cyclophosphamide et alemtuzumab (FCA). Les données montrent que le nouveau régime de lymphodéplétion basé sur l'ajout d'alemtuzumab aux agents lymphodéplétants fludarabine et cyclophosphamide précédemment utilisées a été bien toléré, a approfondi la déplétion des cellules T de l'hôte et a favorisé l'expansion et la persistance des cellules CAR-T.

UCART22 est un produit à base de cellules T allogéniques ingéniérées, fabriqué à partir de cellules de donneurs sains. Les cellules T sont transduites à l'aide d'un vecteur lentiviral pour exprimer le récepteur antigénique chimérique (CAR) anti-CD22 et sont modifiées pour inactiver les gènes TRAC et CD52 afin de minimiser le risque d’attaque du greffon contre l'hôte (GvHD) et de permettre l'utilisation de médicaments (tel que l’alemtuzumab) dirigés contre CD52 pour la lymphodéplétion.

Ces données sont encourageantes et supporte la poursuite du recrutement de patients pour cet essai clinique. Des données supplémentaires seront présentées lors du congrès.

Détails de la présentation :

Nom de la session : 704, cellular immunotherapies, Clinical Poster I
Numéro d’abstract : 1746
Titre : Preliminary Results from the Flu/Cy/Alemtuzumab Arm of the Phase I BALLI-01 Trial of UCART22, an Anti-CD22 Allogeneic CAR-T Cell Product, in Adult Patients with Relapsed or Refractory (R/R) CD22+ B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia (B-ALL)
Présentateur : Jain Nitin, MD, The University of Texas MD Anderson Cancer Center, Department of Leukemia, Houston, TX
Date et heure de la session : le 11 décembre 2021, 17h30-19h30, heure de New York, Georgia World Congress Center, Hall B5

TALGlobin01, une thérapie autologue ex vivo à base de cellules souches hématopoïétiques CD34+ éditées par TALEN® pour le traitement de la drépanocytose (SCD)

La drépanocytose (SCD) est une maladie héréditaire courante qui résulte d'une mutation unique au niveau du gène HBB.

TALGlobin01 est une thérapie génique autologue conçue pour corriger la mutation du gène HBB défectueux et restaurer la production d'hémoglobine (HbA). TALGlobin01 est un produit de thérapie génique à base de cellules autologues, conçu pour réparer la mutation du gène de la b-globine (HBB) et rétablir ensuite la production d'hémoglobine A dans la drépanocytose HBSS.

Les données qui seront présentées sont la première démonstration que l'ingénierie basée sur TALEN® pourrait être utilisée pour corriger la mutation du gène de la bêta-globine des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques dérivées de patients atteints de drépanocytose homozygote. Les données ont montré un niveau élevé d'expression de l'hémoglobine A, la réversion du phénotype de la drépanocytose, la capacité des cellules éditées par TALGlobin01 à se greffer in vivo, et un faible niveau de clivage hors cible. Collectivement, les données démontrent la grande efficacité et la sécurité du traitement TALEN® dans les HSPC et le positionnent comme la meilleure technologie d'édition du génome de sa catégorie pour le développement de produits de thérapie génique.

Détails de la présentation :
Nom de la session : 801, Gene therapies Poster I
Numéro d’abstract: 1856
Titre: Pre-clinical development of a highly efficient TALEN®-based correction of β-globin gene in patient-derived hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) to treat sickle cell disease
Présentateur : Julien Valton, PhD, Vice President Gene Therapy, Cellectis
Date et heure de la session : le 11 décembre 2021, 17h30-19h30, heure de New York, Georgia World Congress Center, Hall B5Dec 11, 2021, 5:30-7:30PM ET, Georgia World Congress Center, Hall B5

Les abstracts de l’American Society of Hematology 2021 (ASH) sont disponibles sur le site Internet : www.hematology.org