Mayflower Bioventures lance sa première spin-off, Primera Therapeutics, en collaboration avec Cellectis pour développer une plateforme d’édition du génome pour traiter les maladies mitochondriales

Le 29 décembre 2022 – New York (N.Y.) - Mayflower Bioventures, un accélérateur de thérapie cellulaire et génique créé par Hibiscus BioVentures et Mayo Clinic, lance sa première start-up, Primera Therapeutics, Inc. (Primera). Cellectis (Euronext Growth : ALCLS - Nasdaq : CLLS), une société de biotechnologie au stade clinique qui utilise sa plateforme d'édition du génome pour fournir des thérapies cellulaires et géniques permettant de sauver des vies, et Primera, annoncent aujourd’hui la signature d’un Contrat de Collaboration en vertu duquel les deux parties travailleront en collaboration pour corriger les mutations de l'ADN mitochondrial (ADNmt) in vivo afin de traiter la cause profonde des maladies associées.

Les maladies mitochondriales héréditaires causées par des modifications génétiques de l'ADNmt ne disposent que de très peu, voire d'aucune option de traitement, et entraînent souvent la mort infantile. On estime qu'une personne sur 5000 dans le monde souffre de maladies associées à l'ADNmt. Primera utilise les thérapies pionnières d'édition du génome mitochondrial développées dans le laboratoire de Mayo Clinic des docteurs Steven Ekker et Karl Clark, afin de réparer précisément l'ADNmt muté d'un patient et de potentiellement guérir la maladie. Primera se concentre sur les maladies mitochondriales rares pour lesquelles il n'existe aucun traitement approuvé. Mayo Clinic développe des soins pour les maladies complexes, y compris la recherche interdisciplinaire et le traitement clinique par le biais du Mitochondrial Care Research Center.

« Nous sommes ravis de lancer Primera via Mayflower Bioventures qui bénéficie de l’expertise de Mayo Clinic en matière de recherche et de traitement, de partenaires industriels de premier plan tels que Cellectis, ainsi qu’un merveilleux groupe de centres universitaires et de partenaires à but non lucratif », a déclaré le docteur Stephen Ekker, doyen de la Mayo Clinic Graduate School of Biomedical Sciences, inventeur scientifique clé et expert-conseil pour Primera. « La conduite de ce programme jusqu’au stade clinique, pour les patients qui souffrent de ces terribles maladies, demande un important travail d’équipe. »

Primera, en collaboration avec Cellectis, va co-développer un outil d'ingénierie de l'ADNmt qui pourrait permettre de développer des thérapies efficaces pour traiter les maladies mitochondriales. L'expérience de Cellectis en matière de recherche, de technologie, de fabrication et de développement clinique dans le domaine de l'édition du génome est précieuse pour faire avancer rapidement ces programmes et la recherche sur les mitochondries.

L’Accord de Collaboration devra être complété par d’autres accords à conclure entre les parties, en vertu desquels Cellectis pourrait recevoir 19% du capital de Primera et aurait un siège au conseil d’administration de Primera.

En vertu de l’Accord de Collaboration, Primera a le droit d'exercer une option exclusive mondiale pour une licence de Cellectis sur un maximum de cinq produits candidats développés dans le cadre de la collaboration (les "produits du partenariat"). Si Primera exerce l'option, Cellectis pourra recevoir jusqu'à 750 millions de dollars correspondant aux différentes étapes de développement et de vente des produits du partenariat, ainsi qu’un pourcentage de redevances à un chiffre sur les ventes nettes des produits du partenariat.

« Notre partenariat avec Primera met en évidence et étend les applications de nos capacités d'édition du génome dans un secteur encore inexploré. Ce partenariat s'inscrit parfaitement dans la mission de Cellectis d’exploiter ses technologies d'édition du génome pour développer des produits candidats susceptibles de sauver des vies et de répondre à des besoins médicaux non satisfaits », a déclaré le docteur André Choulika, Ph.D., directeur général de Cellectis.

En plus de Cellectis et Mayo Clinic, Primera collabore avec des groupes de défense de patients, notamment la United Mitochondrial Disease Foundation (UMDF). L'UMDF, la plus grande source non gouvernementale de financement de la recherche sur les maladies mitochondriales, promeut la recherche et l'éducation pour le diagnostic, le traitement et la guérison des troubles mitochondriaux et soutient les personnes et les familles concernées.

« L'UMDF est ravie de s'associer à Primera. Nous sommes étroitement alignés avec notre vision qui consiste à encourager le développement et l'application de technologies pour répondre aux besoins des personnes qui souffrent de maladies génétiques mitochondriales », a déclaré le docteur Philip Yeske, Ph.D., Science and Alliance Officer à l'UMDF.

Marni Falk, M.D., Executive Director du Mitochondrial Medicine Frontier Program au Children Hospital of Philadelphia, Professeur de pédiatrie à l’University of Pennsylvania Perelman School of Medicine, généticienne clinique et conseillère en recherche clinique et scientifique auprès de Primera, considère que la collaboration entre Cellectis et Primera offre un nouvel espoir aux patients atteints de maladies mitochondriales.

« J'ai consacré ma carrière à la constitution d'une équipe axée sur la recherche, le développement, la translation, le développement clinique et la prise en charge de patients atteints de maladies mitochondriales, incluant de nouveaux diagnostics et traitements. Comme il n'existe actuellement aucun traitement hautement efficace, nous sommes limités à offrir une thérapie de soutien. Nous recevons chaque année plus de 1300 patients du monde entier dans notre clinique de médecine mitochondriale, dont des adultes et des enfants souffrant de ces maladies multisystémiques dévastatrices. Avec une approche interdisciplinaire, nous collaborons à la recherche et au développement de technologies révolutionnaires, telles que celles de Primera, qui pourraient avoir le potentiel de modifier le cours de la maladie et de répondre aux besoins de ceux qui luttent actuellement contre les carences énergétiques des maladies mitochondriales primaires d'origine génétique. »

Primera se consacre à l’avancement de ses programmes afin d'être le premier à entrer en développement clinique et à appliquer les technologies d'édition du génome directement aux mutations mitochondriales qui sont à l'origine des maladies mitochondriales et, à l'avenir, de maladies potentiellement plus vastes comportant des éléments centraux de dysfonctionnement mitochondrial.

À propos des maladies mitochondriales (CHOP.edu)

On estime que, toutes les 30 minutes, naît un enfant qui développera une maladie mitochondriale avant l'âge de 10 ans. Aux États-Unis, environ 1 personne sur 4300 est atteinte d'une maladie mitochondriale. Les maladies mitochondriales sont un groupe de maladies qui affectent les mitochondries, qui sont de petits organites présents dans presque toutes les cellules du corps et responsables de la production d'énergie. Lorsque le nombre ou la fonction des mitochondries dans la cellule est perturbé, la production d'énergie est moindre et un dysfonctionnement de l'organe se produit. Selon les cellules de l'organisme dont les mitochondries sont perturbées, différents symptômes peuvent apparaître. Les maladies mitochondriales peuvent être à l'origine d'un large éventail de problèmes de santé, notamment la fatigue, la faiblesse, les accidents métaboliques, les crises d'épilepsie, la cardiomyopathie, les arythmies, les troubles du développement ou de la cognition, le diabète sucré, les troubles de l'audition, de la vision, de la croissance, de la fonction hépatique, gastro-intestinale ou rénale, etc. Ces symptômes peuvent se manifester à tout âge, de la petite enfance à l'âge adulte. À l'heure actuelle, il n'existe aucun traitement efficace qui s'attaque à la cause profonde des troubles mitochondriaux. La prise en charge des maladies mitochondriales est une thérapie de soutien qui peut inclure une prise en charge nutritionnelle, de l'exercice et/ou des suppléments de vitamines ou d'acides aminés.

À propos de Cellectis  

Cellectis est une société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN® pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves. Cellectis développe les premiers produits thérapeutiques d’immunothérapies allogéniques fondées sur des cellules CAR-T, inventant le concept de cellules CAR T ingéniérées sur étagère et prêtes à l’emploi pour le traitement de patients atteints de cancer, et une plateforme permettant de réaliser des modifications génétiques thérapeutiques dans les cellules souches hématopoïétiques dans diverses maladies. En capitalisant sur ses 22 ans d'expertise en ingénierie des génomes, sur sa technologie d’édition du génome TALEN® et sur la technologie pionnière d’électroporation PulseAgile, Cellectis développe des produits candidats innovants en utilisant la puissance du système immunitaire pour le traiter des maladies dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Dans le cadre de son engagement dans la recherche de thérapies curatives contre le cancer, Cellectis a vocation à développer des produits candidats UCART dirigés vers les besoins médicaux non-satisfaits de patients atteints de certains types de cancer, notamment la leucémie myéloïde aiguë, la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B et le myélome multiple. .HEAL est une nouvelle plateforme axée sur les cellules souches hématopoïétiques pour traiter les troubles sanguins, les immunodéficiences et les maladies de surcharge lysosomales. Le siège social de Cellectis est situé à Paris. Cellectis est également implanté à New York et à Raleigh aux États-Unis.

Cellectis est coté sur le marché Euronext Growth (code : ALCLS) ainsi que sur le Nasdaq Global Market (code : CLLS).

Pour en savoir plus, visitez notre site internet : www.cellectis.com

Suivez Cellectis sur les réseaux sociaux : @cellectis, LinkedIn et YouTube.  

TALEN® est une marque déposée, propriété de Cellectis.

À propos de Primera

Primera Therapeutics (Primera) s’attaque à la cause profonde des maladies mitochondriales en développant une plateforme d'édition du génome unique pour cibler l'ADN mitochondrial mutant hérité. La première approche de Primera consiste à utiliser un système entièrement personnalisable TALE base editor qui cible spécifiquement l'ADN mutant dans le génome mitochondrial. Cette application permet de déployer pour la première fois l'édition génétique de précision au niveau mitochondrial. Doté d’une boîte à outils innovante, avec le soutien de partenaires stratégiques clés, Primera cherche à accélérer le développement de remèdes contre les maladies mitochondriales et à aider rapidement une population de patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Primera a l'intention de travailler directement avec Cellectis, CHOP, Mayo Clinic, l'UMDF et d'autres collaborateurs, afin d'apporter un traitement clinique le plus rapidement possible. Pour plus d'informations, rendez-vous sur le site www.primeratherapeutics.com. Suivez Primera sur LinkedIn.