Cellectis présente des données sur deux programmes précliniques de thérapies géniques basées sur TALEN® pour les patients atteints de drépanocytose et de mucopolysaccharidose de type I à l’ESGCT 2022

Le 11 octobre 2022 - New York (N.Y.) - Cellectis (Euronext Growth: ALCLS - Nasdaq: CLLS), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN® pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd'hui que la Société fera une présentation orale et présentera un poster lors du 29ème congrès de l’European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT), qui se tiendra à Édimbourg du 11 au 14 octobre 2022.

Arianna Moiani, Ph.D., Senior Scientist & Team Leader Innovation Gene Therapy, présentera des données précliniques encourageantes, s’appuyant sur la technologie d'édition du génome TALEN®, pour développer une thérapie génique basée sur les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPC) conduisant à une correction efficace du gène HBB dans la drépanocytose.

Eduardo Seclen, Ph.D., Senior Scientist & Team Leader, Gene Editing, présentera un poster illustrant une approche d'édition de génome basée sur TALEN® qui reprogramme les HSPC pour qu'elles sécrètent de l'alpha-L-iduronidase (IDUA), une enzyme thérapeutique manquante dans la Mucopolysaccharidose de type I (MPS-I).

"Les données précliniques présentées à l'ESGCT démontrent une fois de plus notre capacité à exploiter notre technologie d'édition du génome TALEN® pour traiter les maladies génétiques, notamment la drépanocytose et les maladies lysosomales. En corrigeant une mutation défectueuse ou en insérant un gène corrigé au niveau des HSPC, nous visons à fournir un approvisionnement à vie en cellules saines en une seule intervention ", a déclaré Philippe Duchateau, Ph.D., directeur scientifique de Cellectis. "Cette possibilité représente un nouvel espoir pour les patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits".

Détails de la présentation

Présentation de données précliniques sur une méthode d'administration d'ADN non viral associée à l'outil d’édition du génome TALEN® qui permet de corriger très efficacement la mutation drépanocytaire dans des cellules souches hématopoïétiques

La drépanocytose est due à une mutation ponctuelle du gène HBB qui entraîne la formation de globule rouges falciformes empêchant le transport efficace de l'oxygène aux organes.

Cellectis s'est appuyée sur sa technologie TALEN® pour développer un processus d'édition du génome conduisant à une correction très efficace du gène HBB, tout en atténuant les risques potentiels associés à l'élimination de ce gène.

Ces résultats montrent que l'administration d'ADN non viral associée à l'édition du génome par les TALEN® réduit la toxicité habituellement observée avec l'administration d'ADN par vecteur viral et permet des niveaux élevés de correction du gène HBB dans les cellules souches hématopoïétiques.

La présentation orale d’Arianna Moiani, Ph.D., Senior Scientist & Team Leader Innovation Gene Therapy et intitulée "Non-viral DNA delivery associated to TALEN® gene editing leads to highly efficient correction of sickle cell mutation in long-term repopulating hematopoietic stem cells", aura lieu le 13 octobre à 8h30 (heure de Londres). La présentation sera disponible sur le site Internet de Cellectis le jour de la présentation.

Détails de la présentation

Présentation de données précliniques sur l'ingénierie de cellules HSPC éditées par TALEN® qui permettent l'apport systémique d'IDUA.

La mucopolysaccharidose de type I (MPS-I) est causée par des déficiences dans le gène de l'alpha-L-iduronidase (IDUA) et est associée à une grave morbidité, ce qui représente un important besoin médical non satisfait.

Cellectis a mis en place un protocole d'édition du génome ex vivo basé sur TALEN® pour insérer une cassette d'expression d'IDUA dans un locus spécifique de HSPC. Les cellules ainsi corrigées sont capables de se greffer dans la moelle osseuse et de se différencier en lignées sanguines et d'atteindre plusieurs tissus, y compris le cerveau pour y secréter la protéine d’intérêt.

Ces résultats ouvrent la voie à un traitement ciblé par thérapie génique de la maladie MPS-I.

La présentation poster d’Eduardo Seclen, Ph.D., Senior Scientist & Team Leader, Gene Editing et intitulée "TALEN®-mediated engineering of HSPC enables systemic delivery of IDUA", aura lieu le 13 octobre entre 17h30-19h15 (heure de Londres). La présentation est disponible sur le site Internet de Cellectis.