Fabrication

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Production et solutions BPF

Les BPF, ou Bonnes Pratiques de Fabrication, désignent un ensemble de réglementations régissant la fabrication des produits de santé, en particulier des médicaments à usage humain comme les produits UCART, que doivent respecter les fabricants pour obtenir des agences gouvernementales de régulation les autorisations de fabrication de produits pharmaceutiques. À partir de la phase de R&D, le département de production et solutions BPF établit un processus de production respectant les BPF et assure son déploiement avec des matières premières et un environnement conformes à ces réglementations. Ce département est chargé de la production du matériel d'essai clinique (« MEC »), mis à disposition à partir des études cliniques, ainsi que de la fabrication de produits de thérapie génique commercialisés selon les BPF. L'équipe travaille en collaboration avec plusieurs départements de l'entreprise, notamment ceux chargés du développement, du planning, des affaires réglementaires et légales, ainsi qu'avec divers acteurs externes, tels que les fournisseurs de matières premières ou les unités de production BPF sous contrat.

Notre processus de fabrication

Notre processus de fabrication nous permet d'obtenir des médicaments candidats UCART à partir de lymphocytes T issus de donneurs sains préalablement testés et sélectionnés, plutôt qu'à partir d'échantillons de patients. Cette approche « sur étagère » permet de réduire les coûts de production. Notre processus, qui s’appuie en outre sur les TALEN® et sur notre technologie exclusive d'électroporation PulseAgile, désactive les gènes de manière très efficace, sans pour autant endommager les lymphocytes T. Cela nous permet de fabriquer des produits UCART de qualité avec un rendement élevé, autorisant ainsi une production à grande échelle : les lymphocytes T d'un donneur sain associés à un cycle de fabrication d'UCART permettraient de produire des centaines de doses de produit, avec un potentiel de développement exponentiel. Ce gain d'efficacité pourrait non seulement réduire les coûts pour les patients, mais aussi générer des marges bénéficiaires brutes compétitives.

En 2015, le processus de fabrication de notre premier produit candidat de la gamme UCART, UCART19, a été élaboré dans le respect des normes de qualité BPF, et a été déployé dans un environnement conforme aux BPF. La production a été lancée pour satisfaire les besoins des essais cliniques de Phase I, dans le cadre du développement clinique d'UCART19 chez l'adulte et l'enfant atteints de leucémie lymphoblastique aiguë et chez l'adulte atteint de leucémie lymphoïde chronique. Lors de cette campagne de production, nous avons travaillé en collaboration avec notre partenaire CELLforCURE, une unité de production BPF. Le 28 octobre 2015, nous avons annoncé la réalisation d'une série de trois cycles de production d'UCART19. Le 19 janvier 2016, nous avons annoncé que CELLforCURE produirait les lots cliniques d'UCART123, notre premier produit candidat UCART en propriété exclusive, afin de répondre aux besoins de l'essai clinique de Phase I, dans le cadre du développement d'UCART123 pour la leucémie myéloïde aiguë (LMA) et les tumeurs à cellules plasmocytoïdes dendritiques blastiques (BPDCN).